Nova terapia gênica contra a anemia falciforme e a beta talassemia é pioneira no uso de uma ferramenta de edição genética conhecida como CRISPR
Pela primeira vez no mundo, uma empresa recebeu autorização para aplicação da técnica CRISPR em seres humanos para tratar anemia falciforme e talassemia beta.
Assim, a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a aprovar essa terapia genética inédita que promete curar duas doenças que afetam as células sanguíneas.
Neste sentido, a permissão britânica é para o uso da terapia com o nome comercial: Casgevy (exagamglogene autotemcel) em pacientes acima de 12 anos que sofrem de anemia falciforme ou talassemia beta e não têm um doador de medula óssea disponível.
Acredita-se que até 2 mil pacientes no Reino Unido possam se beneficiar desse tratamento desenvolvido pelas empresas de biotecnologia Vertex e CRISPR Therapeutics.
Embora, anteriormente não fosse aprovada para uso em seres humanos, as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, responsáveis pela criação do método CRISPR ou ‘tesoura genética’, receberam o Prêmio Nobel de Química em 2020.
Compreendendo a Terapia de Edição Genética
Existem atualmente algumas terapias genéticas para o tratamento de doenças específicas, mas nenhuma delas envolve diretamente o método CRISPR, como é o caso da Casgevy.
Neste caso, realiza-se o CRISPR ex vivo: retirando-se as células-tronco da medula óssea do paciente, editando-as geneticamente e então, as reintroduzindo.
A causa tanto da anemia falciforme quanto da beta talassemia é o gene BCL11A, que afeta a produção de hemoglobina, a proteína dos glóbulos vermelhos responsável pelo transporte de oxigênio no corpo. Logo, os profissionais utilizam o método CRISPR para cortar esse gene problemático, permitindo que as próprias células do paciente produzam hemoglobinas funcionais.
Resultados dos Estudos Clínicos
Em estudos clínicos com 97 pacientes, a maioria dos indivíduos com anemia falciforme permaneceu sem dores intensas por pelo menos 12 meses após a terapia genética. Além disso, no grupo de pessoas com talassemia, a maioria não precisou mais de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. Acredita-se que ambos os grupos possam ter sido curados, mas é necessário acompanhá-los por mais tempo.
Avanço do Método CRISPR
Após a decisão do Reino Unido de aprovar a terapia genética com CRISPR, espera-se que mais países sigam o exemplo. Os Estados Unidos, por meio da Food and Drug Administration (FDA), estão revisando os dados para possíveis aprovações.
Paralelamente, outras pesquisas sobre o uso do CRISPR devem receber mais investimentos. Os cientistas estão explorando seu potencial no tratamento do câncer, diabetes tipo 1, colesterol alto e até doenças neurodegenerativas.